間充質干細胞（Mesenchymal stem cell，MSC）是干細胞家族的主要成員，能在特定條件下分化為脂肪、軟骨、成骨、肌肉、肌腱、神經、肝、心肌和內皮等多種組織細胞，可作為理想的種子細胞用于衰老和病變引起的組織器官損傷修復，是未來疾病治療重要的生物資源。間充質干細胞廣泛存在于骨髓、臍帶、臍帶血、胎盤、脂肪及肌肉等多種組織中。

臍帶間充質干細胞（Umbilical cord mesenchymal stem cells，UC-MSC）是一種來源于新生兒臍帶組織的多功能干細胞，存在于臍帶華通氏膠和血管周圍組織中，可用于衰老和病變引起的各種組織器官損傷修復，臨床應用前景十分廣闊。來源于臍帶的間充質干細胞因其取材方便，無道德倫理爭議，可獲取的細胞數量多、增殖能力強、免疫調節作用大，分泌細胞生長因子的總量也非常高，便于擴增和傳代，同時又沒有配型、排異等問題，極其適合用于臨床研究和應用，是間充質干細胞的理想來源。

與骨髓間充質干細胞比較，臍帶源間充質干細胞的絕大多數生物學特征與骨髓源間充質干細胞相似，但在增殖能力、CFU-F形成能力、CD106、HLA-I表達和神經誘導分化能力等方面要優于骨髓間充質干細胞。與胎盤間充質干細胞相比，臍帶源間充質干細胞的發現和研究要遠遠早于胎盤間充質干細胞，它的臨床應用也比胎盤多很多。因此，作為一種新型種子細胞，臍帶間充質干細胞的應用具有更廣闊的前景。

1. 移植物抗宿主病

      血液病患者接受同種異體造血干細胞移植術后，急性移植物抗宿主病可導致高死亡率，常規治療加間充質干細胞治療，可提高治愈率和治療有效率，降低不良反應發生率和嚴重程度。由中山大學項鵬教授牽頭，廣州多家醫院參與的一項前瞻性臨床研究發現，23例由異基因造血干細胞引起的難治性慢性移植物抗宿主病患者中有20例在采用間充質干細胞進行治療后，臨床癥狀得到顯著的改善，療效良好，整體有效率高達87%。結果提示，間充質干細胞有望治療難治性慢性移植物抗宿主病。

      蘇州大學附屬第一醫院喬淑敏等利用臍帶間充質干細胞治療5例急性白血病患兒的急性移植物抗宿主病，結果表明，輸注臍帶間充質干細胞治療后，患兒皮疹消退，肝功能恢復正常，胃腸道癥狀好轉，均未發生輸注相關不良反應，證實臍帶間充質干細胞治療兒童急性移植物抗宿主病是安全有效的。

2. 免疫性血小板減少癥

      免疫性血小板減少癥是兒童最常見的出血性疾病，過去也稱“特發性血小板減少性紫癜”或“免疫性血小板減少性紫癜”。中國人民解放軍海軍總醫院欒佐等采用臍帶間充質干細胞輸注治療3例重型免疫性血小板減少癥患兒，結果顯示臍帶間充質干細胞對兒童重型免疫性血小板減少癥有一定的療效，能提高兒童的生活質量。

3. 幼年特發性關節炎

      幼年特發性關節炎是小兒時期一種常見的結締組織病，是兒童慢性關節炎的最常見原因，以慢性關節炎為其主要特點，可伴有全身多系統損害。高達50%的患者對標準療法有抵抗力，關節腔內注射間充質干細胞被提出作為該疾病治療的新方法。中國解放軍323醫院干細胞治療中心王黎明等利用臍帶間充質干細胞輸注治療幼年特發性關節炎患者，結果表明臍帶間充質干細胞可以減少炎癥細胞因子，改善免疫效應，調節免疫耐受，并有效地緩解癥狀，它們可能為幼年特發性關節炎治療提供安全和新穎的方法。

4.  類風濕關節炎

      類風濕關節炎是一種高度致殘的自身免疫性疾病，干細胞治療對經常規藥物治療失敗且病情發展迅速的患者，有助于改善癥狀，有明顯療效。

      2004年，歐洲骨髓移植和抗風濕病聯盟對60例風濕病關節炎移植患者進行回顧性分析，發現通過干細胞移植治療后，67%患者得到明顯緩解。我國國內多家醫院已開展了干細胞治療類風濕性關節炎的臨床研究。解放軍323醫院細胞治療中心王黎明團隊應用臍帶間充質干細胞靜脈輸注治療17例類風濕關節炎患者，結果顯示全部患者在飲食、睡眠、體力、疲勞等臨床癥狀均有明顯改善。

5. 系統性紅斑狼瘡

      2009-2011年期間，南京大學醫學院附屬鼓樓醫院的孫凌云教授團隊對40例耐藥性系統性紅斑狼瘡患者進行了臍帶間充質干細胞輸注治療，輸注后，并未觀察到與移植相關的不良反應，說明臍帶間充質干細胞移植治療耐受性好。該團隊還對9例患者進行了為期6年的長期安全性觀察研究，數據表明，患者的血細胞、肝功能、心電圖以及胸部X線等檢查均未發現異常，維持在正常水平范圍，說明了在系統性紅斑狼瘡患者的治療中，臍帶間充質干細胞輸注治療具有良好的安全性和有效性。

1. 心力衰竭

      2012年12月至2014年6月期間，智利洛斯安第斯大學醫學院納米再生醫學實驗室的Jorge的團隊對12名在最佳藥物治療下射血分數降低的心力衰竭（heart failure and reduced ejection fraction，HFrEF）患者進行臍帶間充質干細胞治療。干細胞注射后，病人狀態穩定，并未發生不良免疫反應。治療結果表明，在最佳藥物治療下，心力衰竭患者中靜脈輸注干細胞是可行的，安全的。在用干細胞治療的患者中觀察到左心室功能，功能狀態和生活質量的顯著改善。

2. 急性心肌梗死

      急性心肌梗死是指心肌的缺血性壞死，為在冠狀動脈病變的基礎上，冠狀動脈的血流急劇減少或中斷，使相應的心肌出現嚴重而持久地急性缺血，最終導致心肌的缺血性壞死。Gao等人將116例急性ST段抬高的心肌梗死患者隨機分成治療組和對照組，在成功血運重建后，治療組經冠狀動脈注入了臍帶間充質干細胞混懸液，隨訪18個月發現治療組的心肌活力增加、梗死面積縮小，左室射血分數明顯升高，左室舒張末期容積和左室收縮末期容積明顯減小，提示經冠狀動脈移植臍帶間充質干細胞治療急性心肌梗死是一種安全有效的方法。

3. 冠狀動脈粥樣硬化性心臟病

      冠狀動脈粥樣硬化性心臟病是冠狀動脈血管發生動脈粥樣硬化病變而引起血管腔狹窄或阻塞，造成心肌缺血、缺氧或壞死而導致的心臟病，常常被稱為“冠心病”。Xia等對15例高齡冠心病合并冠狀動脈慢性閉塞的患者進行了臍帶間充質干細胞經冠狀動脈移植，隨訪2年期間未發生心血管不良事件、心律失常等，患者的左室收縮功能顯著改善，心肌缺血及梗死面積縮小。

糖尿病及并發癥

      1型糖尿病，是一種器官特異性自身免疫性疾病，多發生在兒童和青少年。起病比較急劇，體內胰島素絕對不足，容易發生酮癥酸中毒，必須用胰島素治療才能獲得滿意療效，否則將危及生命。青島大學醫學院附屬醫院于文龍等選擇了12例初發1型糖尿病患者，其中6例進行人臍帶間充質干細胞和胰島素治療并隨訪9個月。結果顯示，干細胞治療組的空腹血糖、糖化血紅蛋白及C肽水平都有明顯改善，提示，該法治療初發1型糖尿病療效良好。

      2型糖尿病，又名非胰島素依賴型糖尿病，多在35～40歲之后發病，占糖尿病患者90%以上。Hu等對61名患者隨機分組，并對實驗組患者進行臍帶間充質干細胞靜脈輸注治療，并進行為期36個月的隨訪。結果顯示，臍帶間充質干細胞的注入改善了胰島細胞的功能，降低了糖尿病并發癥的發生率，且無任何不臨床良反應。表明臍帶間充質干細胞治療可能是治療2型糖尿病的有效選擇。

1. 小兒腦癱

      小兒腦癱是兒童常見的腦功能障礙綜合征，容易導致兒童早期出現永久性慢性運動障礙。中國人民解放軍第二一一醫院神經外科的吳景文等對97例腦癱患兒應用間充質干細胞移植治療，同時輔助神經營養藥物和康復訓練治療，一個療程結束后，患兒自身對比的仰臥、俯臥、坐位、爬與跪、站立，以及行走與跑跳等粗大運動能力均得到不同程度提高。隨訪發現，患兒出院6個月后的各項運動指標也較出院時有明顯改善。說明臍帶間充質干細胞移植是安全、有效的，可明顯改善腦癱患兒的運動功能。

2. 缺氧缺血性腦病

      缺血缺氧性腦?。℉IE）是各種原因引起的腦組織缺血缺氧導致的腦部病變，最常見的是新生兒缺血缺氧性腦病，但也可發生在其他年齡段。河北醫科大學第一醫院對12例HIE患者進行靜脈臍帶間充質干細胞輸注治療。結果顯示，與對照組相比，靜脈臍帶間充質干細胞移植顯著改善了HIE患者的神經功能，認知能力，情緒反應和錐體外系功能。在180天的隨訪期間，在臍帶間充質干細胞移植的受試者中未發現顯著的不良反應。

3. 腦出血后遺癥

      解放軍第251醫院的袁進國等對45例腦出血患者按照入院單雙日分為2組，治療組22例,對照組23例。常規治療10～18d后，存在不同程度的后遺癥，治療組通過介入途徑行人臍帶間充質干細胞移植及康復治療，對照組僅給予康復治療，所有病例均獲12個月隨訪。治療組治療后3個月功能改善更為明顯，提示來源于臍帶中的間充質干細胞體外培養后移植治療腦出血后遺癥，無特殊不良反應，配合綜合康復治療可達到功能恢復的較好效果。

4. 帕金森病

      帕金森?。≒D）又名震顫麻痹，是一種常見的神經系統變性疾病。新鄉醫學院第三附屬醫院神經內二科王艷等納入帕金森患者15例，應用人臍帶間充質干細胞進行頸動脈穿刺移植治療，結果分析顯示，與移植前相比，移植后1個月患者帕金森總和評分量表分值均明顯降低，主要集中在對震顫、強直的改善，均未出現移植物抗宿主病。說明臍帶間充質干細胞移植治療帕金森病效果顯著，可明顯改善患者的神經功能。

5. 脊髓性肌萎縮

      脊髓性肌萎縮是一類由脊髓前角運動神經元和腦干運動神經核變性導致肌無力、肌萎縮的疾病。來自意大利的M Villanova 曾對3名脊髓性肌萎縮1型兒童進行多次間充質干細胞輸注治療，患兒的身體機能得到了明顯的改善，初步證實了間充質干細胞作為治療脊髓性肌萎縮安全有效方法的可能性。

6. 肌萎縮側索硬化癥

      肌萎縮側索硬化癥（ALS）是大腦、腦干和脊髓中運動神經細胞受到侵襲，肌肉逐漸萎縮和無力，以至癱瘓，身體如同被逐漸凍住一樣，故俗稱“漸凍癥”。北京武警總醫院的安沂華團隊對99位ALS患者進行了4次臍帶間充質干細胞移植治療。研究結果發現臍帶間充質干細胞移植可以改善ALS患者的運動功能，在短期內（半年內）效果較好，干細胞治療是安全的。廣東省中醫院的招遠祺團隊為29位ALS患者進行了4次臍帶間充質干細胞移植治療，研究結果以及隨訪表明，臍帶間充質干細胞移植治療ALS短期安全有效，能顯著改善患者的言語、肢體運動功能等生活能力，增強上肢肌群肌力，提高患者的生活質量，延緩病情的發展。

7. 遺傳性痙攣性截癱

      遺傳性痙攣性截癱是一種具有臨床及遺傳異質性的神經系統遺傳病。目前臨床治療無明顯效果。湖北醫藥學院附屬太和醫院細胞治療中心對2例患者進行臍帶間充質干細胞治療。2例患者經治療后臨床癥狀均明顯好轉，雙下肢肌張力明顯降低，不需借助拐杖或他人幫助可獨立行走，并且步態平穩，移植后各項生化指標正常，未出現嚴重的并發癥和明顯的不良反應。隨訪1年余2例患者的癥狀持續緩解無復發。

8. 失眠癥

      浙江武警總隊醫院的王亞莉醫生為19位失眠癥患者靜脈輸注臍帶間充質干細胞治療慢性失眠，對照組（20例）采用阿普唑侖口服1個月，并隨訪觀察12個月。對照組患者有80%出現失眠癥狀的反彈，而細胞移植組患者經一次治療患者的睡眠質量和生活質量改善作用可持續12個月，并且無明顯不良反應。結論：人臍帶間充質干細胞靜脈輸注治療可顯著改善慢性失眠患者的睡眠質量和生活質量，移植后1個月起效，一次治療作用可持續達1年之久。

1. 肝硬化

      肝硬化是臨床常見的慢性進行性肝病，由一種或多種病因長期或反復作用形成的彌漫性肝損害。河南省人民醫院消化內科周炳喜等在內科治療基礎上進行臍帶間充質干細胞移植治療60例終末期肝硬化患者，移植后患者血清白蛋白、前白蛋白水平逐漸升高，患者乏力、腹脹、納差明顯好轉，且未發生并發癥。說明臍帶間充質干細胞治療肝硬化安全有效，能改善患者的肝功能呢、凝血功能及臨床癥狀。解放軍302醫院孫娟研究發現，對照常規治療患者，22位接受了臍帶間充質干細胞治療的乙肝肝硬化患者臨床癥狀得到有效改善，生命質量明顯提升。

2. 慢性肝功能衰竭

      河北醫科大學第一醫院中西醫結合肝病診療中心對25例慢性肝功能衰竭患者在醫學綜合治療的基礎上給予臍帶間充質干細胞移植治療，結果顯示，與對照組相比（25例常規治療患者），干細胞治療組臨床癥狀明顯改善，并無不良反應和肝癌。說明，臍帶間充質干細胞移植治療安全有效，可顯著提高患者的生存率。

3. 乙肝病毒相關的肝衰竭

      中山大學附屬第三醫院林炳亮教授等研究通過間充質干細胞來治療乙型肝炎病毒（HBV）相關的急性慢性肝衰竭（ACLF），其中，2010-2013年間共有110例HBV相關的ACLF患者被納入該項非盲隨機化的對照研究，結果顯示，與對照組（標準藥物治療組）比較，間充質干細胞治療組肝功能得到顯著改善，從而提高了患者24周生存率和減少嚴重感染的發生率，將患者的生存率從44.6%提高到73.2%。

1. 股骨頭壞死

      股骨頭壞死是股骨頭血供中斷或受損，引起骨細胞及骨髓成分死亡及隨后的修復，繼而導致股骨頭結構改變、股骨頭塌陷、關節功能障礙的疾病。焦作市人民醫院骨科的吳若丹等應用動脈注入臍帶間充質干細胞治療成年股骨頭缺血性壞死18例。結果顯示，與移植前相比，移植后患者股骨頭區血液供應明顯改善，患者髖關節疼痛程度、疼痛性質及疼痛時間變化、行走距離及步態變化、髖關節外展與內旋功能均有改善，表明臍帶間充質干細胞治療對改善股骨頭缺血性壞死局部血供，促進壞死骨質吸收和骨質修復起積極作用。

2. 退行性關節病

      退行性骨關節病是一種退行性病變，是由于增齡、肥胖、勞損、創傷、關節畸形等諸多因素引起的關節軟骨退化損傷、關節邊緣和軟骨下骨反應性增生。美國克利夫蘭大學醫院的Wakitani等利用間充質干細胞技術對5例患者進行治療，患者臨床癥狀均得以改善，療效滿意。他們對41例接受間充質干細胞治療的患者進行長達11年的隨訪，未發現任何嚴重的并發癥。浙江湖州市第三人民醫院的楊孝兵等采用隨機半盲平行對照的研究方法，將44例中重度膝骨關節炎的患者分組并進行研究，研究發現移植治療嚴重骨關節炎較透明質酸鈉能更快速、更顯著、更持久地減輕關節疼痛、改善關節功能。